β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiylo)tris[N-metylo-, 1,1',1''-ester tritridecylowy

Ester β-alaniny, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiylo)tris[N-metylo-,1,1',1''-tritridecylu to zaawansowany, biodegradowalny, ulegający jonizacji lipid stosowany w najnowocześniejszych systemach dostarczania leków. Związek ten, znany jako 304O13, został specjalnie zaprojektowany do formułowania nanocząstek lipidowych (LNP) w celu skutecznego kapsułkowania i dostarczania leków zawierających kwasy nukleinowe, takich jak siRNA i mRNA. Unikalna struktura estru β-alaniny, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiylo)tris[N-metylo-,1,1',1''-tritridecylu umożliwia ucieczkę endosomalną w komórkach docelowych, co jest krytycznym krokiem dla terapii RNA w celu dotarcia do miejsca działania. Ester β-alaniny, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiylo)tris[N-metylo-,1,1',1''-tritridecylu wykazał silne działanie wyciszające geny in vivo, takie jak dostarczanie siRNA czynnika VII w modelach mysich, wykazując jednocześnie lepszy profil toksyczności w porównaniu ze starszymi preparatami lipidowymi. Dla twórców terapii opartych na LNP ester β-alaniny, N,N',N''-(nitrylotri-2,1-etanodiylo)tris[N-metylo-,1,1',1''-tritridecylu stanowi nowe, potężne narzędzie w zestawie narzędzi dostarczania.

Parametry produktu

Scenariusze zastosowań

1. Preparat terapeutyczny siRNA

Podstawowy składnik LNP służący do dostarczania siRNA do wątroby i innych tkanek, umożliwiający wyciszanie genów w przypadku chorób metabolicznych, zakaźnych i onkologicznych. Wykazano skuteczne powalenie czynnika VII in vivo.

2. Rozwój szczepionek i terapii mRNA

Idealny biodegradowalny, jonizowany lipid do formułowania LNP w celu ochrony i dostarczania mRNA na potrzeby terapii zastępujących białko, edycji genów i szczepionek nowej generacji.

3.Dostarczanie edycji genów (CRISPR).

Stosowany do formułowania LNP do wspólnego dostarczania mRNA Cas9 i RNA kierującego (gRNA) w celu przeprowadzenia edycji genów in vivo.

4. Przegląd preparatu LNP

Stosowany jako lipid standardowy lub testowy w wysokowydajnych kampaniach przesiewowych w celu zidentyfikowania optymalnych kompozycji LNP do celowania w określone typy komórek lub osiągnięcia określonych profili uwalniania.

5. Badania nad dostarczaniem leków

Narzędzie badawcze do badania mechanizmów ucieczki endosomalnej za pośrednictwem LNP, biodystrybucji i parametrów decydujących o skuteczności terapii opartych na RNA.

Dlaczego Cosperpharm? – Nasze przewagi konkurencyjne

Często zadawane pytania

P1: Jaka jest funkcja tego lipidu?

Odp.: Jest to ulegający jonizacji lipid kationowy stosowany do formułowania nanocząstek lipidowych (LNP). Jego rolą jest kapsułkowanie leków zawierających kwasy nukleinowe (takie jak siRNA, mRNA) i ułatwianie ich dostarczania do komórek w celu uzyskania efektu terapeutycznego.

P2: Czy ten związek jest niebezpieczny?

Odp.: Tak, jest sklasyfikowany ze zwrotami wskazującymi rodzaj zagrożenia H302 (Działa szkodliwie po połknięciu) i H410 (Działa bardzo toksycznie na organizmy wodne, powodując długotrwałe skutki). Jest przeznaczony wyłącznie do użytku w badaniach laboratoryjnych, a nie do użytku u ludzi lub weterynarii.

Skontaktuj się z nami

Cosperpharm jest Twoim oddanym partnerem w zakresie lipidów LNP. Zapytania dotyczące β-alaniny, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiylo)tris[N-metylo-, 1,1',1''-estrów tritridecylowych, dokumentacji regulacyjnej lub materiału klasy GMP można zamówić e-mailem. Gwarantujemy odpowiedź w ciągu jednego dnia roboczego.